诱导多功能干细胞(关于诱导性多能干细胞(iPS cells))
诱导多功能干细胞(关于诱导性多能干细胞(iPS cells))
2018年11月9日,日本京都大学宣布开展利用诱导性多能干细胞干预帕金森病症的新型实验性疗法。该疗法是将数百万个源自于诱导性多能干细胞的神经祖细胞注射到帕金森病人的大脑中。该实验,是全球首个尝试使用诱导性多能干细胞干预帕金森的案例,同时也将诱导性多能干细胞再一次带到了人们的视野之中。
什么是诱导性多能干细胞?
2006年日本京都大学Shinya Yamanaka在世界著名学术杂志《细胞》上率先报道了诱导多能干细胞的研究。他们把Oct3/4,Sox2、c-Myc和Klf4这四种转录因子基因克隆入病毒载体,然后引入小鼠成纤维细胞,发现可诱导其发生转化产生一种新细胞,即诱导多能干细胞iPS。
该细胞在形态、基因和蛋白表达、表观遗传修饰状态、细胞倍增能力、类胚体和畸形瘤生成能力、分化能力等方面都与胚胎干细胞相似。也就是说,诱导多能干细胞(iPS细胞或iPSC),就是日本科学家山中伸弥在2006年利用病毒载体进行转录因子组合而形成的、具有超强分化能力的一种多能干细胞。
诱导性多能干细胞是来源于何处?
诱导多能干细胞与干细胞的最大区别就在于,他并非是直接来源于人体器官和组织,而是一种通过基因编辑而来的干细胞。例如首次发现它的山中伸弥,便是利用病毒载体将四个转录因子(Oct4, Sox2, Klf4 和c-Myc)的组合转入分化的体细胞中,使其重编程而得到的类似胚胎干细胞的诱导性多能干细胞。而世界各地不同科学家陆续发现其它方法同样也可以制造这种细胞,只需要根据其类型,选择相应的制备方式。
诱导多能干细胞的优势有哪些?
1、诱导多能干细胞类似于胚胎干细胞,具有强大的分化再生能力,可以分化成人体各个器官和组织所需要的各种细胞类型。
2、诱导多能干细胞是通过遗传编辑而来的一种干细胞,因此在来源方面不存在社会伦理问题。
3、诱导多能干细胞可以通过CRISPR / Cas9基因编辑产生同基因对照细胞系。该基因编辑可以改变DNA达到使用细胞治疗人类疾病的目标。
诱导多能干细胞有哪些医学价值?
诱导多能干细胞与其他来源于人体的干细胞一样,具有超强的分化再生能力、且免疫原性低。在再生医学、筛选和开发新药领域应用广泛。
再生医学
诱导多能干细胞同样具有超强的分化能力,能够分化成为人体各个器官和组织所需的不同类型的细胞,这对于器官再生有着重要意义。
新药开发
在开发新药时,研究人员可以使用培养的干细胞来测试药物的效用,了解药物治疗的可能性,这对研究人员新药研发的助力是不可预估的。
诱导多能干细胞的最新科技成果有哪些?
1、由Cynata Therapeutics利用iPSC衍生的治疗产品领导的一项正式临床试验现在正在英国和澳大利亚进入II期临床试验。
2、在骨关节炎的干细胞治疗方面,澳大利亚干细胞公司Cynata完成了世界上第一个基于iPSC的I期试验
3、日本,在进行许多以医生为主导的研究,以探索使用iPSC衍生的治疗产品治疗年龄相关性黄斑变性(失明)、帕金森病和心脏病等疾病。
4、同时,日本还有一项涉及生产诱导多能干细胞衍生血小板的研究也在进行中。
总结
综上所述,诱导多能干细胞具有极大的医学价值,且其在制备和使用方面都是比较方便的,这对再生医学和新药的研制是非常有帮助的。但是,目前诱导多能干细胞的使用仍然是存在一定风险的,它的过度表达可能引发癌症的发展。所以,就临床应用而言,安全有效的使用诱导多能干细胞仍然是科学家们研究的重点。诱导多能干细胞技术何时能有效广泛的使用仍是未知数。
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